5月1213日FDA一口气指定9个孤儿

FDA支持孤儿药研发的态度可圈可点！5月12号，FDA指定MitsubishiTanabePharmaCorporation（田边三菱制药株式会社）研发的Edaravone（依达拉奉）为治疗肌萎缩性侧索硬化的孤儿药。依达拉奉是一种脑细胞保护剂，目前临床上主要用于治疗脑梗塞引起的神经病变。

5月12号，FDA指定AndrewLim（安德鲁林公司）研发的N-t-butylhydroxylamine（N-叔丁基羟基胺）为治疗罕见病婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症的孤儿药。N-叔丁基羟基胺是一种抗氧化剂，可以逆转线粒体与年龄有关的变化。目前临床上主要用于治疗消化系统紊乱和伤口愈合等。