日前，诺华（Novartis）发布了其关键3期临床试验REMIX-1和REMIX-2的最新长期疗效数据。这两项试验旨在评估在研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib在H1抗组胺药无法充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的治疗效果和安全性。经过分析，结果显示，CSU患者在接受remibrutinib治疗仅一周后，其症状便开始得到改善，并且这种改善持续了整整52周。展望未来，诺华计划在年下半年开始向全球监管机构提交remibrutinib用于CSU治疗的批准申请，并持续探索该药物在治疗多种免疫介导疾病方面的潜力。慢性自发性荨麻疹，这一严重影响全球0.5-1%人口的严重皮肤疾病，以其难以预测的病程和剧烈的症状著称。患者常遭受瘙痒、疼痛性荨麻疹或肿胀的困扰，且症状持续至少6周以上，病因却往往不明。CSU的严重程度和不可控性严重损害了患者的生活质量。尽管H1抗组胺药是CSU的标准治疗药物，但单用此类药物仅能控制约40%患者的症状，剩余60%的患者在用药后仍持续出现CSU症状。布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）作为组胺释放的关键酶，在CSU相关的疾病进展中扮演着核心角色。当BTK自发激活时，它会加剧CSU患者的衰弱症状。在最新的REMIX-1和REMIX-2长期试验中，我们评估了第52周的数据。结果显示，在第24周时，接受remibrutinib治疗的患者在每周荨麻疹活动评分（UAS7）、每周瘙痒严重程度评分（ISS7）以及每周荨麻疹严重程度评分（HSS7）上，相较于安慰剂组，均显示出显著改善。此外，当安慰剂组的患者转为接受remibrutinib治疗后，他们在转换药物后的最早一周就观察到了疾病的缓解，这种缓解状态一直持续到研究结束，即治疗28周。在第52周的评估中，我们发现近半数的患者已经完全无瘙痒和荨麻疹症状（UAS7=0）。同时，remibrutinib在治疗过程中表现出良好的耐受性，且在长达52周的时间内，其安全性特征一致且有利。▲Remibrutinib分子结构式（图片来源：PubChem）Remibrutinib，作为一种潜在的“first-in-class”药物，具有高选择性，并通过口服途径发挥作用。它能够特异性地阻断BTK级联反应，从而抑制由组胺释放所引发的瘙痒、荨麻疹、伤痕以及肿胀等症状。在多项临床试验中，该药物在多种免疫介导的疾病如多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏等治疗中，均展现出了优异的安全性特征。欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方
