“试验”非“实验”
临床试验，英文为clinicaltrial，而不是clinicalexperiment。学药童鞋肯定或多或少做过各种实验，不管是化学实验、生物实验或是制剂实验、药理实验，用的都是“实验”二字。所谓“实验”，《现代汉语词典》的定义是为了检验某种科学理论或假设而进行某种操作或从事某种活动；而“试验”是为了察看某事的结果或某物的性能而从事某种活动。
一字之差差在对未知的“尝试“与”把握“上，”实验”是对已知事物的重复验证，“试验”是验证可能的结果，带有“未知”性。
目前全球普遍将新药研发临床试验研究分为三期，这三期临床研究通常按期依次实施，但也可以有重叠；另外针对新药批准上市后的临床研究，定义其为IV期临床试验。
I期临床试验主要目的是观察随人体给药剂量增加而出现副作用的情况，新药在人体药代动力学性质以及收集有效性的早期证据。通过I期临床试验，观察人体对新药的耐受程度、药代动力学和药效动力学，探索药物最大耐受剂量(MaximalTolerableDose，MTD)、剂量限制性毒性(Dose-LimitingToxicity，DLT)，为制定接下来II、III期临床试验设计和给药方案提供依据。
I期临床主要回答以下两个问题：1药物的不良反应是什么；2药物是如何被吸收代谢的。
罕见病临床试验的特别之处
目前，单克隆抗体药物BDB-注射液治疗中重度化脓性汗腺炎已推进至II期临床，随着临床试验研究的推进，我们将面临更多的试验挑战。
招募难度的增加
首先，中重度化脓性汗腺炎（HS）属于罕见病。在罕见病相关研究中，关键挑战因素之一是有限的临床试验受试者。研究人员必须积极寻找符合条件的受试者。受试者确定参与试验后，应前往有限的临床试验点（site）参与临床试验。
全新的试验路径
在许多情况下，临床试验是基于非常有限的数据设计的。通常很少有或根本没有关于发病机制、疾病发展、症状、患者负担以及患者生活质量影响的相关信息，研究人员设计的临床试验通常是在患者群体中首次进行的。在这些情况下，研究团队必须反复确定新的试验路径，根据从未使用过或尚未完全验证的终点或生物标志物来衡量临床效果。由于疾病的症状和严重程度可能有所不同，研究人员很难使用适当的标准证明研究的临床效果。虽然支持性研究和详细分析结果可能表明上述终点或生物标志物能够适当评估临床效果，但可能会有风险。而且，对于数量较少的患者群体，结果往往不具有统计学意义。这一切就促使在罕见病药物研发中需要对试验路径的精准把握。
statisticalpower
统计功效
在临床挑战中还包括在多大程度上，可以将可用数据视为代表该病患者总数以及是否有充分证据，是否具备充分的统计学把握度（statisticalpower），为决策提供依据等。容易被大家忽视的是，在当样本量较小的情况下，P值特别容易受到所观察到的结局数量的小偏差影响。
P值即概率,反映某一事件发生的可能性大小。不同的P数值所表达的含义也是不一样的。统计学根据显著性检验方法所得到的P值,一般以P0.05为有统计学差异,P0.01为有显著统计学差异,P0.为有极其显著的统计学差异。
可以给大家举个小样本的例子：如果在名受试者中，研究人群中的估计现患率（即名受试者中，有1名患者，0.8%）与一般人群（0.5%）不同，P值为0.88。大家可以推算，假设有2名患者，使用相同的检验，得到的P值为0.23。此外，如果诊断出3名患者，则产生的P值为0.04。因此，如果假设只观察到2个病例，P值将会出现极大的变化，这种变化可能会导致决策发生改变。
如果您没有统计学背景，看了上面这个例子可能也不太能理解，我再找一个视频加深您的印象（我们对单个数字的理解往往不是它在统计学上的真实意义）：
鉴于上述情况，特别需要提高研究者能力，采用更加独特新颖的试验设计。我们非常熟悉的随机对照试验虽然一直是验证有效性临床试验的金标准，它可减少偏倚、控制混杂因素，双盲的设计还可有效减少研究者和受试者主观因素对结果的影响。但这样的研究往往耗时、昂贵、需要大样本，并不适合罕见病临床试验。实际上罕见病药物临床试验中也确实较少使用随机试验。
自身对照交叉设计、单病例随机对照、随机撤药设计、单组目标值、成组序贯设计等都是常用的罕见病临床试验设计。
在BDB-注射液治疗中重度化脓性汗腺炎的II期临床我们将采用以下指标来评测药物有效性：
年
罕见病用药将占全球处方药销售的五分之一
虽然罕见病用药开发存在一定难度，但据EvaluatePharma的《孤儿药报告》中的数据显示，孤儿药在年将占全球处方药销售的五分之一，销售额预计将达到亿美元。
罕见病市场常被称为是“市场失灵”的市场，但从数据中可以看出，虽然罕见病总体患者人数较少，但这个特殊的市场的潜力不容低估。在患者“无药”可用背后，需要从政策、研发、市场等各方面努力，迎“难”而上。
我国政府正在高度
