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患病人群不到10万人的疾病治疗药物被称为孤儿药，罕见病儿童用药更可以称作是“孤儿药”中的孤儿，但是美国食品和药物管理局（FDA）针对孤儿药提供了政策支持，加快了药物审批流程，因此其相关罕见病研发也走在了世界前列。
美国FDA对罕见病新药的研发提供快速通道（FastTrack）、优先审评（PriorityReview）和加速批准（AcceleratedApproval）三种优惠措施。其主要目的在于缩短严重疾病治疗药物的临床应用实践时间，加快新型药物的研发，尤其是当该药物是第一个可用于治疗现有疾病或具有超过现有疗法的优势药物。
此政策对严重疾病或病症治疗可能提供重要改善的药物（通常为罕见病用药）给予了特别的优待，使得国外掀起了一股罕见病药物研发的热潮，也起到了十分积极的新药研发促进效果。例如，近几年开发的罕见病抗神经细胞瘤药物Unituxin、抗粘多糖储积症药物Vimizim等多种新型药物挽救了不少罕见病患儿。
虽然国际上已经研发出部分罕见病治疗药物，但由于国内缺少优先审批、简化流程等措施，进口渠道并不畅通，罕见病患者只能“望药兴叹”。数据显示，目前已知的多种罕见病中，有对应治疗的“孤儿药”不超过种；在我国，这种“孤儿药”只有不到20%上市，可用药数量不足美国的4%。于是像厚朴方舟这样的出国看病机构每年就接到不少中国患者前往国外就医。
孤儿药短讯
01
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短讯
9月11日，美国KitePharma,Inc.宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已通过了正面积极的意见：推荐授予该公司的候选药物KTE-C19为治疗PMBCL（原发性纵隔B淋巴细胞瘤）和MCL（肥大细胞白血病）的孤儿药产品。KTE-C19是一个在研的产品，通过基因工程使患者的T细胞表达嵌合抗原受体（CAR），被设计成针对抗原CD19，一种在B细胞淋巴瘤和白血病细胞表面表达的蛋白质。目前在欧盟没有其他治疗PMBCL的孤儿药产品。在这之前KitePharma,Inc.的KTE-C19在美国和欧盟获得治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）孤儿药的地位。
02
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短讯
9月10日，全球生物制药公司艾伯维公司（AbbVieInc），宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了他们的候选药物HUMIRA（阿达木单抗）上市，用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）。HUMIRA是目前第一个也是唯一的FDA批准用于治疗成人HS的药物。
化脓性汗腺炎是一种皮肤慢性炎症性疾病，其特征发炎，疼痛。病变通常位于周围的腋窝和腹股沟，臀部和乳房下。
03
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短讯
9月10日，美国StemlineTherapeutics,Inc.公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予了该公司的候选药物SL-孤儿药地位，用于治疗急性髓性白血病（AML）。在这之前SL-接收了美国食品和药物管理局（FDA）授予的用于AML和急浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）治疗的孤儿药。
SL-是一种针对存在于癌症干细胞和急浆细胞样树突状细胞肿瘤，AML和其他血液癌症细胞的白介素-3受体（IL-3R）的靶向治疗产品。
04
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短讯
9月10日，美国生物制药公司MediciNova,Inc.,宣布，他们的候选产品MN-（tipelukast）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速轨道授权，用于特发性肺纤维化（IPF）患者的治疗。
05
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）接受了评估WellstatTherapeutics公司研发的药物尿苷三乙酸的新药申请（NDA）。该项新药申请寻求监管部门批准尿苷三乙酸作为5-氟尿嘧啶（5-FU）化疗过量，以及5-FU治疗后96个小时内出现严重毒性的患者的解毒剂。美国食品药物管理局提供了一个预期的处方药使用者费用法案（PDUFA）的日期为年3月。
化疗药物5-FU与其它化疗和/或放射治疗组合已使用了几十年，用于治疗实体瘤包括乳腺癌，结肠癌，胃癌，胰腺，头颈部肿瘤。
06
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短讯
9月9日，日本武田药品工业公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准公司的产品ixazomib新药申请（NDA）的优先审查地位，该候选药物是第一个在研的口服蛋白酶抑制剂，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤是发现于骨髓的浆细胞癌症。在多发性骨髓瘤中，一组浆细胞或骨髓瘤细胞癌变并且多发，浆细胞数目高于正常水平。
Ixazomib是一种在研的口服蛋白酶体抑制剂，正被开发用于多发性骨髓瘤，系统性轻链（AL）淀粉样变性和其他恶性肿瘤的治疗。
07
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短讯
9月9日，美国临床阶段的生物技术公司VitaePharmaceuticals,Inc.宣布：公司的候选产品VTP-单一下降剂量治疗自身免疫性疾病的临床I期试验得到了阳性的结果。VTP-是Vitae第一级全资的RORγt抑制剂，被开发用于一系列自身免疫性疾病，其中可能包括牛皮癣、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、多发性硬化和肠道易激惹病(IBD)，以及一些罕见疾病的治疗。
08
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短讯
9月9日，加拿大ValeantPharmaceuticalsInternational,Inc.和美国Progenics制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了评估Valeant公司的候选产品RELISTOR（甲基纳溴）片剂的新药申请，用于治疗成人慢性非癌性疼痛引起的阿片诱导的便秘（OIC）。美国食品药物管理局已经安排了处方药用户收费法（PDUFA）的实施日期为年4月16号。
09
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短讯
9月9日，美国RigelPharmaceuticals,Inc.制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司的候选产品口服脾脏酪氨酸激酶（SYK）抑制剂Fostamatinib孤儿药品地位。该药目前正在进行治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）的III临床研究。Rigel预计在年中期有试验结果。
10
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短讯
9月8日，美国食品药品管理局孤儿办公室产品开发（OOPD）致函韩国Mezzion制药公司，授予公司的产品udenafil孤儿药地位，用于单一功能性心室患者丰唐姑息外科手术后的治疗。针对这类患者的关键性III期临床试验的方案，目前正在FDA进行特殊协议的审查。一旦审查过程完成，Mezzion制药公司将立即与小儿心脏网络（PHN）联合，开展跨国的关于疗效和安全性的III期试验，这项试验由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）资助的。
11
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短讯
9月8日，美国NutraPharmaCorporation宣布，他们已经收到美国FDA对该公司候选产品RPI-78M孤儿药授权，用于治疗儿童多发性硬化症。
12
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短讯
9月8日，美国Wellstat治疗公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该公司的候选药物XURIDEN（尿苷三乙酸）的上市申请。XURIDEN（尿苷三乙酸）是一种嘧啶类似物用于尿苷替代治疗遗传性乳清酸尿症的（HOA）。随着XURIDEN被用于治疗（HOA），Wellstatt治疗公司还被授予了儿童罕见疾病优先审查凭证。
HOA是一种极为罕见可能危及生命的遗传性疾病，由于病人不能合成尿苷，随即带来血液学的疾病，生长不良，发育迟缓，结晶尿导致梗阻性肾病发作。
13
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短讯
9月9日，美国食品和药物管理局（FDA）授予了美国BalanceTherapeutics,Inc.公司的药品戊四氮（卡地阿唑）为治疗特发性睡眠过度的孤儿药。
14
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）授予法国InFlectisBioScience公司的候选产品2-（2-氯苄基）肼甲脒乙为治疗腓骨肌萎缩症的孤儿药。
15
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）授予美国AuctaPharmaceuticals,LLC公司的药品依维莫司软膏为局部治疗结节性硬化症相关的皮肤损害的孤儿药。
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）授予美国AmarantusBioScienceHoldings,Inc.公司的候选产品中脑星形胶质细胞源性神经营养因子为治疗视网膜动脉阻塞的孤儿药。
17
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）授予瑞典HansaMedicalAB公司的候选产品化脓性链球菌免疫球蛋白G降解酶为治疗视网膜动脉阻塞的孤儿药。
18
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短讯
9月10日，美国食品和药物管理局（FDA）授予了新加坡InnoCIMabPteLtd公司的候选药品尼妥珠单抗为治疗胰腺癌的孤儿药。
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